Maladies pédiatriques

Où en est la recherche de médicaments pour prendre en charge les cancers des enfants ?

Les cancers de l’enfant sont heureusement des maladies rares représentant 1% de l’ensemble des cas de cancers en France. La mise au point de nouveaux traitements est complexe en raison du petit nombre de malades concernés et des risques importants de toxicité liés à leur âge.   Les nouvelles mesures du 3e Plan cancer (2014-2019) proposant la création et le financement de centres pour des essais cliniques de phase précoce, qui existent déjà pour l’adulte, combinées aux incitations du Règlement pédiatrique européen, devraient permettre d’accélérer le développement de traitements adaptés.

 

État des lieux

- C’est grâce aux protocoles de recherche clinique que sont réalisés les progrès thérapeutiques. Le taux de guérison des leucémies aiguës est passé de 5 % dans les années 1960 à 90 %, principalement en combinant plus efficacement les chimiothérapies de référence.
- Le 2e Plan cancer (2009-2013) prévoyait d’inclure 60 % des patients pédiatriques dans des essais thérapeutiques, mais cet objectif n’a pas été atteint. Les cancers restent responsables de 400 décès d’enfants ou d’adolescents chaque année en France.
- En 2013, 2 439 enfants3 de moins de 18 ans ont participé à un protocole de recherche, et 41 essais cliniques sont actuellement ouverts.

Enjeux

- Les obstacles limitant les recherches chez l’enfant sont bien connus : petit nombre de patients, connaissance encore insuffisante de la biologie des cancers pédiatriques pour identifier les cibles potentielles, impact insuffisant de la réglementation pédiatrique en Europe et aux États-Unis, crainte des industriels quant à la prise de risque sur ces médicaments spécifiques par rapport aux médicaments pour adultes...
- Dans les cancers de l’enfant, les essais cliniques portant sur des traitements innovants sont proposés pour les formes les plus graves et dans les situations d’échec thérapeutique.
-La participation à un essai clinique est étroitement encadrée et réglementée. Aucun enfant ne peut être inclus sans le consentement éclairé de ses parents et son propre assentiment quand il peut être recueilli.

Que font les industriels ?

- Ils veulent être force de proposition, avec tous les acteurs concernés, pour faire évoluer la réglementation européenne en accélérant la révision du règlement pédiatrique européen et en créant un « fast-track » au niveau de l’Agence européenne du médicament (EMA) pour les médicaments en oncopédiatrie. Ils cherchent à mettre en place de nouvelles incitations type Creating Hope Act et réfléchissent à de nouveaux design d’études ainsi qu’à de nouvelles modélisations.
- Ils soutiennent les propositions du 3e Plan cancer qui contient des éléments incitatifs pour les industriels afin d’attirer en France la recherche translationnelle et clinique en hémato-oncologie pédiatrique.
- Ils cherchent à explorer de nouvelles pistes d’autorisations temporaires d’utilisation (ATU) pour favoriser l’accès des enfants à de nouvelles molécules.

Définition

Creating Hope Act : lancé en 2011 aux États-Unis, il vise à favoriser le développement de médicaments pour les enfants souffrant de maladies rares, et notamment de cancers rares. En échange de leur investissement dans ce type de recherches, les laboratoires reçoivent un bon d’échange, leur permettant de soumettre en priorité le dossier d’autorisation d’un de leurs médicaments devant la Food and Drug Administration (FDA) et d’accéder plus rapidement au marché.

 
(1) « Les cancers en France en 2013 », collection État des lieux et des connaissances, ouvrage collectif édité par l’INCa. Boulogne, janvier 2014
(2-3) Agnès Buzyn. INCa. « Le Monde ». Juillet 2014