Ecosystème

Les cellules souches sont-elles indispensables au progrès thérapeutique ?

Ce qui n’était qu’une hypothèse de travail en 2004 s’est progressivement muée en évidence pour les chercheurs et les industriels : les cellules souches pluripotentes, embryonnaires ou induites par reprogrammation génétique (les cellules iPS) constituent l’un des outils innovants de l’industrie de la santé au XXIe siècle.   Ces cellules ouvrent en effet de vastes perspectives en termes de compréhension des pathologies, de  toxicologie prédictive et de mise au point de nouveaux médicaments.

État des lieux

- La biologie cellulaire appuyée sur les lignées de cellules souches humaines prend une place de plus en plus importante dans l’organisation de la R&D de l’industrie du médicament.
- Les technologies de production des lignées de cellules, d’amplification, de stockage et de différenciation des cellules indifférenciées quittent progressivement le domaine académique pour prendre l’échelle industrielle.
Même si de nombreuses avancées technologiques sont conçues sur les cellules iPS (voir définition ci-contre), toutes les voies de recherche doivent être explorées car elles sont complémentaires plutôt que concurrentes. Ainsi, les travaux sur les iPS n’ont pu aboutir que grâce aux recherches sur les cellules souches embryonnaires.

Enjeux

Les travaux sur les cellules souches donnent accès à de nouveaux outils de recherche
- fondamentale qui permettent de mieux comprendre les mécanismes cellulaires pathologiques (par exemple dans le domaine du cancer) et d’identifier de nouvelles cibles thérapeutiques.
 Les cellules souches peuvent aussi être un outil précieux pour certaines phases du
- processus de développement des médicaments, en toxicologie prédictive notamment. À terme, elles pourront améliorer l’évaluation préclinique des médicaments et réduire le nombre d'études réalisées chez les animaux.
 La création de ressources biologiques et technologiques (lignées de cellules souches, techniques de production) font et feront l’objet d’une compétition internationale intense.

Que font les industriels ?

- Ils investissent dans la mise en place de laboratoires dédiés aux cellules souches humaines, surtout depuis l’adoption de la loi autorisant les recherches sur les cellules embryonnaires humaines en 2013.
Ils tissent des liens étroits avec les instituts académiques spécialisés dans le domaine afin 
- d’identifier les mécanismes moléculaires cibles associés aux pathologies et de permettre la mise au point de tests cellulaires pertinents sur lesquels sont criblés les composés pharmacologiques.
Ils nouent des alliances fortes avec les leaders industriels de la robotique et de l’informatique à même de répondre aux défis du traitement à grande échelle des produits du vivant et des données correspondantes.

Définitions

Cellules souches embryonnaires : elles proviennent de l’embryon humain, aux tous premiers stades de son développement (5 ou 6 jours). Elles peuvent s’autorenouveler à l’infini (pluripotentes) et donner naissance à tous les types de cellules d’un organisme (cellules neuronales, cardiaques, du sang, de la peau…).
 
Cellules souches adultes : elles n’ont qu’un faible potentiel de multiplication.
Cellules iPS : ce sont des cellules souches fabriquées en laboratoire, à partir de cellules adultes.
 
(1) Chiffre extrait du Communiqué de presse du LFB. 22 octobre 2012
(2) Communiqué LFB. Ibid.cité
(3) Étude du Comité Biotechnologies du Leem. « Thérapie
cellulaire et tissulaire ». 2011. www.leem.org