Progrès thérapeutique

Les malades bénéficieront-ils bientôt de traitements sur mesure ?

Individualisée, personnalisée, stratifiée… les qualificatifs employés pour tenter de décrire la médecine du XXIe siècle, traduisent l’irrésistible montée en puissance de recherches au plus près du patient, de sa maladie, de son profil génétique et de ses interactions avec son environnement, pour des traitements presque sur mesure.

État des lieux

- La médecine « stratifiée » est l’une des applications thérapeutiques de ces nouvelles voies de recherche : en divisant les patients en plusieurs groupes – strates – selon leur profil génétique, il devient possible d’administrer le médicament aux seuls patients susceptibles de répondre au traitement.
- En fonction de certains traits génétiques d’une tumeur, on peut ainsi déterminer avec exactitude, pour certains types de cancer, si le patient tirera ou non profit d’une chimiothérapie.
- La stratification des patients a d’abord été utilisée dans le domaine du cancer avant de devenir une méthode de classement et de traitement des malades dans d’autres pathologies, notamment dans le domaine des maladies rares.

Enjeux

- Grâce aux progrès récents de la génomique, de la biologie cellulaire et de la biologie du développement, on comprend mieux désormais la cascade de mutations génétiques successives à l’origine d’une tumeur cancéreuse.
- On appréhende aussi mieux l’incroyable complexité de cette maladie puisque une série d’anomalies génétiques distinctes peut conduire à l’apparition de tumeurs en apparence semblables, mais résultant de mécanismes génétiques différents.
- Ce nouveau prisme d’analyse nous force à reconsidérer le classement des cancers : ainsi, le cancer du sein, que l’on pensait être une maladie unique, apparaît désormais comme le mélange d’au moins quatre maladies différentes.

Que font les industriels ?

- Ils identifient des cibles et des biomarqueurs diagnostiques permettant d’individualiser la thérapie du cancer, en caractérisant chaque type et sous-type de tumeur, en examinant les traits génétiques de chaque patient et en anticipant sa réponse aux traitements.
- Ils conçoivent leurs traitements pour cibler spécifiquement les anomalies portées par les cellules cancéreuses de chaque malade.
- Ils étendent ce mode de recherche et de développement aux maladies rares qui elles-aussi se stratifient : la mucoviscidose peut ainsi se subdiviser en six classes de maladies. L’année 2012 a vu la mise sur le marché du premier médicament contre la mucoviscidose, concernant les 4 % de malades3 porteurs des mutations G 551D.
 
(1) Chiffre extrait de « La médecine personnalisée du cancer ». Fabien Calvo. Directeur général de l’INCa 20 mai 2011
(2) Ibid.cité
(3) Bilan du progrès thérapeutique des entreprises du médicament. Leem, février 2012