Magazine de l'innovation n°1 : Les avancées sur les maladies rares


Les maladies rares touchent moins d'une personne sur deux mille dans la population générale. Si la recherche connaît actuellement des difficultés de financement pourtant nécessaire à la mise au point de médicaments innovants, un premier plan Maladies Rares a été créé en 2004 en France pour définir les outils stratégiques indispensables à la progressions de la recherche dans ce domaine. De plus, en 2011, un projet de création d'une fondation de coopération scientifique en matière de maladies rares a été envisagé.
Les Enteprises du Médicament ont crée en 2002 un groupe Maladies Rares visant une meilleure prise en charge thérapeutique des patients atteints par ces maladies. Le Leem a également contribué au financement d'Orphanet pour créer un portail d'informations sur les maladies rares et les médicaments orphelins.
Aujourd'hui, l'Institut des cellules Souches pour le Traitement et l'Etude des Maladies géniques (I-stem) travaille activement pour favoriser la production de médicaments de thérapie génique pour les maladies rares.