Maladies rares

Pourquoi l’accès anticipé aux thérapies les plus innovantes est-il un enjeu crucial pour les malades?

Souvent, les malades atteints de maladies rares n’ont pas le temps d’attendre un traitement. La France favorise depuis longtemps un accès précoce aux traitements tout en veillant  à la sécurité des malades. Cette approche que les industriels du médicament soutiennent garantit l’accès aux thérapies les plus innovantes. C’est un effort qu’il faut poursuivre en parallèle à la demande d’AMM dans le respect de hauts standards de sécurité.

Qu’apporte le cadre réglementaire européen pour la production de médicaments orphelins ? Est-il adapté ? Doit-il évoluer ?

Depuis 2000, le règlement européen a permis de mettre sur le marché près de 100 médicaments orphelins et de désigner orphelins quelques 1 500 candidats médicaments. Cet effort doit être reconnu. C’est pourquoi, une fois enregistré, le médicament orphelin avec AMM doit être l’unique traitement prescrit. La France qui respecte ce principe devrait fédérer d’autres Etats membres pour faire respecter l’exclusivité commerciale donnée par le règlement européen.

Les procédures d’évaluation de l’intérêt thérapeutique sont-elles adaptées aux médicaments orphelins ?

Les industriels constatent  que la procédure d’évaluation actuelle ne tient pas suffisamment compte des spécificités et des contraintes propres aux médicaments orphelins. Ils œuvrent donc pour une prise de conscience rapide de afin de favoriser  l’accès aux traitements des maladies rares tout en préservant l’effort de recherche et de développement des laboratoires.

Quel est le rôle de la France dans les maladies rares ?

La France a été pionnière dans le champ des maladies rares et fait figure de pays d’avant-garde. Les industriels encouragent les pouvoirs publics à continuer les efforts entrepris pour fournir aux malades les meilleurs soins disponibles et donc à mettre  en œuvre toutes les mesures du second Plan national maladies rares. La 9e Journée internationale des maladies rares se déroulera lundi 29 février 2016  

Maladies rares : quels acteurs ?

Les acteurs des maladies rares – malades, associations et proches des malades, chercheurs, praticiens, équipes soignantes, pouvoirs publics, industriels, autorités de santé – sont engagés autour de combats communs. La collaboration et la coordination de ces acteurs des maladies rares sont des facteurs clés d’accélération de la prise en charge des malades.

Comment les industriels soutiennent-ils l’attractivité de la recherche clinique française dans le champ des maladies rares ?

Depuis de nombreuses années, les industriels participent activement au maintien de l’attractivité de la France en recherche clinique. Ils souhaitent voir ces efforts pérennisés par un renforcement de la coopération entre les différents acteurs concernés : pouvoirs publics, cliniciens, chercheurs, associations de malades et industriels.