Santexpo - Maladies rares : une belle leçon de solidarité
Elles constituent une singularité dans le modèle d’innovation de l’industrie pharmaceutique qui demande des partenariats à tous les stades de la mise au point d’un médicament (recherche, développement, vraie vie, accompagnement connecté, partage de données…). Et pour cause, la communauté des maladies rares est extrêmement soudée : professionnels de santé, industriels, pouvoirs publics… sans oublier les associations de patients qui ont rapidement eu un rôle majeur dès les premiers plans nationaux lancés en 2005 et qui, à l’instar de l’AFM-Téléthon, ont longtemps été moteur dans des pathologies négligées.
L’union fait la force
« L’Alliance Maladies rares regroupe 240 associations - et représente 2000 maladies – qui se sont structurées, organisées, autour de défis communs. Elles sont membres de gouvernance d’instances sur les maladies rares, membres de l’agence de biomédecine, sollicitées régulièrement par la HAS... », explique Marie-Pierre Bichet, vice-présidente de l’Alliance Maladies rares. C’est une réelle valeur ajoutée car elles apportent leur expérience en complément du savoir médical. Et la collaboration entre tous ses acteurs a fait ses preuves, au vu des solutions apportées par les différents plans nationaux (trois à ce jour).
Désormais, la recherche académique et clinique française dans les maladies rares est reconnue de très haut niveau. « Depuis le règlement sur les Orphan drug (NDLR : législation incitative pour le développement de nouveaux médicaments dans les maladies rares), la recherche performe. Nous sommes passés de 9 à 200 médicaments depuis l’ouverture de ces incitations », constate Daniel Scherman, directeur de la Fondation maladies rares. Des incitations qui ont réellement amélioré l’écosystème, comme le confirme Catherine Raynaud, présidente du Comité Maladies rares du Leem. « Parmi les industriels, nous avons plus de 50 % de TPE/PME qui ont été énormément soutenues », se souvient-elle. « S’il n’y avait pas ce règlement, peut-être que plus de 40 % de ces traitements n’auraient pas vu le jour. Le point positif, ça a vraiment été le développement des partenariats publics-privés, au niveau recherche et au niveau réglementaire ».
Maladies rares cherchent spécialistes
Malgré cet écosystème solide, solidaire, tous les défis n’ont pas encore été relevés. « Nous avons toujours une errance diagnostique, de traitement mais aussi d’expertise », alerte Marie-Pierre Bichet. Car les spécialistes médicaux se font de plus en plus rares. Sur certaines pathologies, il n’existe qu’un ou deux spécialistes dans tout l’Hexagone. Comment s’assurer de la transmission ? Attirer des médecins vers les maladies rares ? La question d’un 4e plan national est sur toutes les lèvres. Pour Daniel Scherman, la Fondation est prête. « Nous sommes tout à fait mobilisés pour bâtir et participer à un quatrième plan national. Il faudrait y insister sur les sciences humaines et sociales : confort de vie à la maison, suivi scolaire… Et bien sûr lutter contre ce découragement, il y a vraiment un risque de perte dans le milieu hospitalo-universitaire. » A bon entendeur…
