Infographie : accès des patients aux médicaments en France, les dispositifs exceptionnels
18.09.23
En France, des dispositifs existent depuis plusieurs années pour permettre aux patients et aux professionnels de la santé d'accéder, avec une prise en charge par l’assurance maladie, à des médicaments qui ne sont pas encore remboursés (voire pas encore autorisés et ne disposant pas d’une AMM) dans une indication thérapeutique donnée.
Précédemment nommés Autorisations temporaires d’utilisation (ATU) nominatives ou de cohorte et Recommandations temporaires d’utilisation (RTU), ces dispositifs ont été réformés en 2021 afin d’améliorer leur lisibilité, fluidifier le processus de prise en charge et garantir un accès rapide et sécurisé des patients aux traitements. Depuis le 1er juillet 2021, les accès dérogatoires sont regroupés dans deux catégories principales :
- L’« accès précoce » permet, sur demande de l’industriel et après évaluation de l’ANSM et de la HAS, la prise en charge par l’assurance maladie de certains médicaments présumés innovants, avant l’obtention de leur AMM ou du remboursement dans des conditions spécifiques :
- le médicament est destiné à traiter une pathologie grave, rare ou invalidante,
- il n’existe pas de de traitement approprié,
- la mise en œuvre du traitement ne peut être différée,
- l’efficacité et la sécurité du médicament sont fortement présumées au vu des essais cliniques,
- le laboratoire s’engage à déposer une demande d’AMM ou une demande de remboursement dans un délai déterminé.
- L’« accès compassionnel » permet, sur demande d’un prescripteur auprès de l’ANSM ou à l’initiative de l’ANSM, la prise en charge par l’Assurance Maladie de médicaments non nécessairement innovants, qui ne sont initialement pas destinés à obtenir une AMM dans l’indication concernée mais qui répondent de façon satisfaisante à un besoin thérapeutique non couvert.
