Les médicaments de demain se dessinent aujourd’hui

Les médicaments de demain sont aujourd’hui encore au stade de la recherche et du développement clinique. La preuve de concept a été faite. Ils représentent des approches thérapeutiques innovantes qui demandent à être validées par des essais cliniques avant de permettre leur commercialisation au cours des prochaines décennies.

Les médicaments de thérapie innovante

Sous le vocable « Médicaments de Thérapie Innovante » (Advanced Therapies en anglais), l’Union européenne a regroupé plusieurs catégories de produits thérapeutiques impliquant des procédés industriels pour leur production.

Contrairement aux médicaments classiques dont l’activité thérapeutique est portée par une substance d’origine chimique ou biologique, les médicaments de thérapie innovante sont basés sur l’utilisation directe de composants du vivant pour atteindre l’objectif curatif.

Ces éléments sont les gènes, les cellules ou les tissus.

Respectivement leurs domaines d’application sont la thérapie génique, la thérapie cellulaire et l’ingénierie tissulaire.

La thérapie génique fait appel aux constituants élémentaires du vivant que sont les gènes, c’est à dire des segments du code génétique composé par l’ADN, qui possèdent un rôle précis dans les mécanismes physiologiques et pathologiques chez l’homme. Dans ce domaine, le gène devient le médicament ; il est mis en œuvre dans une optique de correction d’un mécanisme physiologique déficient.

Schématiquement dans certaines maladies génétiques, l’approche de thérapie génique consiste à introduire dans le code génétique un gène manquant afin que celui ci entraine un mécanisme normal de production d’une protéine absente auparavant dans l’organisme.

La thérapie cellulaire consiste à utiliser des cellules plus ou moins modifiées dans un procédé industriel extérieur à l’organisme pour obtenir une action thérapeutique déterminée.

Un exemple est celui du champ des cellules souches qui fait appel aux capacités de ces cellules de se différencier en divers types cellulaires pour reconstituer des structures cellulaires et tissulaires, détruites ou manquantes dans certaines situations pathologiques. On aborde ainsi le domaine de la médecine régénératrice avec de nombreuses applications potentielles pour reconstituer des tissus lésés, comme par exemple la reconstitution d’un tissu cardiaque sain après un infarctus du myocarde.

Le dernier niveau de l’utilisation de ces composants biologiques dans leur entièreté est celui de l’ingénierie tissulaire qui consiste à reconstituer des systèmes pluricellulaires complexes ex vivo avant de les greffer à une personne affectée par l’absence ou la destruction de cet organe, par exemple une greffe de peau.

Les applications des nanotechnologies au médicament

Si par définition l’activité des médicaments se situe à des échelles infinitésimales, la récente révolution des nanotechnologies et des nanomatériaux pourrait avoir des conséquences sur la conception de futurs médicaments. En effet, en mettant en œuvre à l’échelle du nanomètre, soit un milliardième de mètre, certains composés, on observe des modifications des propriétés physico-chimiques de ces derniers par rapport à leur comportement habituel à une échelle moins réduite.

Sur la base de cette observation scientifique, de nombreuses recherches sont en cours pour mettre au point de nouvelles applications thérapeutiques et de nouveaux médicaments.