L’innovation thérapeutique, un processus long et coûteux

Naissance et vie du médicament

La commercialisation d’un nouveau médicament est le résultat d’un processus long et couteux de recherche et de développement (R&D).

Le processus de R&D peut être envisagé comme la succession d’études scientifiques qui ont pour but de connaître le plus précisément possible le profil d'efficacité et de tolérance du futur médicament.

Classiquement ce processus se déroule sur une période d’une quinzaine d’années et représente un investissement de l’ordre du milliard d’euros. Pour la mise au point d’un unique médicament commercialisé, il n’est pas rare que plusieurs dizaines de milliers de molécules aient été testées en recherche en amont, et que plusieurs dizaines aient cheminé au cours du parcours de développement préclinique puis clinique.

Le point de départ du processus de R&D est le plus souvent une hypothèse scientifique liée au développement des connaissances sur une maladie : en comprenant un mécanisme pathologique essentiel, les chercheurs proposent une façon de bloquer ce mécanisme afin de lutter contre les causes de la maladie.

Il faut ensuite qualifier au mieux le candidat médicament dans une série de tests et d’études dont la plupart sont codifiées d’un point de vue réglementaire et serviront à constituer le dossier de demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) aux autorités de santé en vue de commercialiser le nouveau médicament.

La R&D pharmaceutique : à la croisée des expertises

La R&D pharmaceutique fait appel à de nombreuses disciplines des sciences biologiques et de l’ingénieur. Elle est le plus souvent basée sur des partenariats entre équipes très spécialisées de recherche qui, par le cumul de leurs expertises, permettent de faire avancer le projet de recherche dans les différentes étapes de la R&D.

On peut schématiquement diviser le processus de R&D d’un nouveau médicament en trois grandes étapes successives :

• La recherche cognitive ou Drug Discovery a pour but de mettre au point des séries de candidats médicaments, c’est à dire des composés chimiques ou biologiques actifs, in vitro, à l’échelle du laboratoire, sur un mécanisme pathologique.
• Le développement préclinique correspond à l’acquisition des premières connaissances sur le comportement d’un candidat médicament in-vivo, dans des modèles expérimentaux animaux.
• Le développement clinique a pour but d’étudier le candidat médicament chez l’homme sain dans un premier temps, puis chez l’homme atteint par la maladie, avec pour objectif final de prouver son utilité pour traiter la maladie ciblée.

Une évolution récente dans la R&D pharmaceutique tend à effacer cette succession d’étapes pour permettre une meilleure prise en compte des observations et résultats obtenus à chacune des phases, c’est la recherche translationnelle.

D’après l’Institut National du Cancer (INCA) : « La recherche translationnelle (ou recherche de transfert) doit permettre un flux bidirectionnel des connaissances de la recherche cognitive vers son application au patient et des observations faites chez le malade vers la recherche cognitive. Elle implique donc une étroite coopération entre chercheurs et cliniciens. »

Les entreprises du médicament intègrent donc ce nouveau concept de recherche qui permet d’optimiser la connaissance du futur médicament en rendant cohérentes les observations faites en clinique avec les résultats expérimentaux obtenus en amont des essais cliniques.