Les biomédicaments, une nouvelle génération de traitements

Les biomédicaments : nouvelle génération de traitements

Les biomédicaments regroupent diverses classes de médicaments dont le point commun est de faire appel à une source biologique comme matière première du principe actif qu’ils renferment.

On les distingue des médicaments dont le principe actif est issu de la synthèse chimique qui restent les médicaments les plus représentés dans la pharmacopée actuelle.

Néanmoins, le recours à des sources biologiques, c’est-à-dire des substances issues du vivant et en particulier du règne animal, a toujours été une option offerte à l’homme pour traiter les maladies.

Le recours à des substances biologiques pour mettre au point des médicaments a notamment permis de développer la classe des antibiotiques, des substances extraites de micro-organismes, mis à profit pour traiter diverses infections chez l’homme.

Avec l’avènement des biotechnologies modernes durant les années 1970, l’industrie pharmaceutique est entrée de plain-pied dans la bioproduction, à savoir la mise au point de nouvelles générations de médicaments basées sur une véritable ingénierie du vivant.

La technique de recombinaison génétique qui consiste à utiliser les capacités naturelles des cellules des êtres vivants à se répliquer, a permis de mettre au point des procédés de production biologique à l’échelle industrielle, qui ont contribué à l’essor des protéines thérapeutiques (hormones, facteurs de croissance, cytokines) dans les années 1980.

En faisant produire des biomédicaments, d’abord par des micro-organismes, puis ensuite par des lignées cellulaires spécialement mises au point, l’industrie a développé des produits présentant une grande spécificité d’action et une qualité optimisée qui a permis de s’affranchir progressivement des matières premières biologiques humaines et animales. Cela a notamment été le cas pour l’insuline utilisée par les diabétiques, qui est aujourd’hui mise au point par recombinaison génétique et qui fournit une réplique quasi physiologique de l’insuline naturelle humaine.

Les biotechnologies n’ont cessé d’apporter des améliorations à ces procédés et l’industrie pharmaceutique a développé des biomédicaments de plus en plus sophistiqués comme par exemple les anticorps monoclonaux qui, de par leur conception, ciblent des mécanismes pathologiques extrêmement précis dans l’organisme malade.

En parallèle, les progrès des technologies d’extraction et de purification des substances biologiques ont entraîné des améliorations dans la production de certains médicaments directement extraits des organismes vivants, sans intervention génétique, à l’exemple des médicaments dérivés du sang humain.

Les vaccins, dont l’action vise à susciter une réponse immunitaire de l’organisme face à divers agressions extérieures (agents infectieux) ou intérieures (tumeurs), sont également des biomédicaments.

Certains vaccins sont préparés à partir des antigènes « naturels » présents dans l’environnement, tels que certains virus dont la pathogénicité est atténuée pour ne conserver que leur potentiel immunogène, tandis que d’autres font appel pour leur production à la recombinaison génétique.

Les biosimilaires

D’un point de vue pharmacoéconomique, les médicaments biosimilaires correspondent à l’application du concept de médicament générique aux biomédicaments.

En effet, le cycle de vie des biomédicaments est régi par les mêmes règles que les médicaments d’origine chimique ; lorsqu’un biomédicament tombe dans le domaine public, il est possible d’en proposer une version similaire (et non identique) à l’original en vue de le commercialiser dans la même indication thérapeutique.

En effet sur le plan pharmacologique, la démonstration de bioéquivalence entre deux biomédicaments est pratiquement impossible, du fait de la complexité physicochimique de ces produits et de la très haute technicité mise en œuvre en bioproduction.

La directive 2004/27/CE pose une définition du biosimilaire : « Lorsqu'un médicament biologique qui est similaire à un médicament biologique de référence ne remplit pas les conditions figurant dans la définition des médicaments génériques, en raison notamment de différences liées à la matière première ou de différences entre les procédés de fabrication du médicament biologique et du médicament biologique de référence, les résultats des essais précliniques ou cliniques appropriés relatifs à ces conditions doivent être fournis ».

Ainsi, la réglementation européenne a prévu une voie d’accès au marché sur la base d’une AMM spécifique pour les biosimilaires. A la différence des médicaments génériques conventionnels, un plan de développement préclinique et clinique dédié est requis. Les données précliniques et cliniques permettront de montrer la comparabilité de la copie et du princeps sur le plan de l’utilisation thérapeutique, et les données de qualité seront par ailleurs évaluées dans le détail pour établir que le procédé de fabrication de la copie fournit un biomédicament le plus proche possible physico chimiquement de l’original.