Position du Leem - Feuille de route Maladies rares
05.03.24
Catherine Vautrin a annoncé une enveloppe de 36 millions d’euros pour le 4e Plan national Maladies rares (PNMR4) qui devra être publié avant l’été.
- Le Leem salue l’annonce d’un PNMR4 ambitieux
- Dans un contexte international compétitif, la France doit créer un cadre attractif pour répondre aux besoins spécifiques des traitements des maladies rares, en particulier ceux des médicaments de thérapie innovante (MTI).
- Nous encourageons, via le PNMR4, à garantir, d’une part, un écosystème favorable à la mise en place des essais cliniques (réduction des délais, simplification) et, d’autre part, un accès pérenne des patients aux thérapies innovantes.
- Après avoir participé aux groupes de travail pour construire la feuille de route, le Leem entend poursuivre cette implication tout au long de la mise en œuvre du plan.
- L’enjeu d’attractivité se joue également de façon essentielle à l’échelle européenne et une vigilance doit être portée à la révision en cours des règlements sur les médicaments orphelins et à usage pédiatrique.
- Les entreprises du médicament sont engagées dans la lutte contre les maladies rares
- Chaque année, en France, environ 20 % des nouveaux essais cliniques industriels sur le médicament concernent des maladies rares (hors cancers rares).
- Les entreprises du médicament ont publié en avril 2022 un rapport d’Horizon Scanning[1] sur 2801 essais cliniques qui a montré l’arrivée à court terme de plusieurs médicaments de thérapie innovante (MTI) dans les maladies rares.
- Les spécificités de ces traitements impliquent le développement de nouveaux référentiels dans les méthodes d’évaluation, mais aussi dans l’organisation des soins et les parcours des patients.
