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Innovation & Santé

Tribune de Frédéric Lavie : Avec quels médicaments serons-nous soignés demain?

22.01.25
Frédéric Lavie, Directeur de la Recherche, de l’Innovation et de la Santé Publique au Leem, a rédigé une tribune à la suite de la publication de l'étude "Horizon Scanning 2024". Cette étude explore les nouvelles frontières thérapeutiques et met en lumière des perspectives inédites sur les thérapies et les aires thérapeutiques.

Les révolutions médicamenteuses ont transformé la médecine, de la découverte des antibiotiques à l'émergence des thérapies géniques et cellulaires. Aujourd'hui, l'industrie pharmaceutique est à un tournant décisif : comment intégrer ces innovations pour garantir un accès équitable à tous les patients ?

Notre étude "Horizon Scanning 2024" explore les nouvelles frontières thérapeutiques, en mettant en lumière des perspectives inédites concernant les thérapies et les aires thérapeutiques.

Voici les thérapies les plus prometteuses identifiées :

Thérapies géniques

Ces thérapies modifient ou remplacent des gènes défectueux pour traiter ou guérir des maladies. Elles sont particulièrement prometteuses pour :

  • Les maladies rares : Amyotrophie spinale, drépanocytose.
  • Les cancers : Utilisation de thérapies in vivo (injection directe du matériel génétique dans le corps) et ex vivo (modification de cellules en laboratoire avant réintroduction).
  • Exemple prometteur : Les thérapies CAR-T (récepteurs antigéniques chimériques) pour traiter les leucémies et les lymphomes.

Thérapies cellulaires

Elles consistent à utiliser ou modifier des cellules pour restaurer la fonction d’un organe ou traiter une maladie. Domaines clés :

  • Cancers : Thérapies CAR-T (exemple : leucémie lymphoblastique aiguë).
  • Maladies neurodégénératives : Utilisation de cellules souches pour régénérer des tissus.

Vaccins à ARN messager

Après le succès contre le COVID-19, les applications de l’ARN messager s’élargissent pour :

  • Les maladies infectieuses (grippe, VIH).
  • Les cancers, avec le développement de vaccins thérapeutiques personnalisés.

Immunothérapies

Ces traitements agissent sur le système immunitaire pour cibler et détruire les cellules malades. Avancées notables :

  • Cancers solides : Approches combinées pour des tumeurs difficiles à traiter (poumon, sein, ovaire).
  • Maladies auto-immunes : Lupus, sclérose en plaques.

Oligonucléotides

Ces petits segments d'ADN ou d'ARN sont utilisés pour :

  • Modifier l'expression des gènes.
  • Traiter des maladies génétiques comme la dystrophie musculaire de Duchenne.

Perspectives d'avenir (2024-2027)

  • Nombre de thérapies en cours : Plus de 600 molécules en développement, dont 16 % sont des biothérapies comme la thérapie génique.
  • Focus sur les cancers : 25 % des molécules en développement ciblent les cancers, notamment les cancers du poumon et du sein.
  • Progrès dans les maladies rares : 60 % des thérapies géniques visent des maladies rares.

Ces thérapies nous mettent face aux défis de développement et de l’accès :

  • Le développement d'un médicament nécessite un processus long (10 à 15 ans en moyenne) et coûteux (jusqu'à 2,6 milliards de dollars).
  • Malgré les progrès, le taux d'échec reste élevé, avec seulement une molécule sur 10 000 atteignant le marché.
  • L'Europe est en retard par rapport aux États-Unis en termes de rapidité d'approbation et de compétitivité dans le domaine des thérapies innovantes

Pour relever ces défis, le Leem propose des solutions concrètes, comme l'anticipation des innovations, la simplification des démarches réglementaires et l'adaptation des systèmes de soins.

Et plus précisément, ça veut dire :

Anticiper les innovations Le futur des soins se prépare dès aujourd’hui. L’État doit co-construire une approche prospective avec l’ensemble des parties prenantes pour anticiper les impacts organisationnels, budgétaires et réglementaires des nouvelles thérapies.

Simplifier les démarches Un accès rapide aux traitements passe par des procédures administratives harmonisées et agiles. Faciliter l’accréditation des centres hospitaliers et les démarches des industriels est essentiel pour ne pas freiner l’innovation.

Investir dans les infrastructures et les talents Les thérapies géniques et cellulaires, par leur complexité, nécessitent des équipements de pointe et des équipes formées. L’État doit soutenir les hôpitaux pour qu’ils puissent répondre à ces exigences et garantir une prise en charge optimale des patients.

Assurer l’équité territoriale Accéder à l’innovation ne doit pas dépendre de son lieu de résidence. L’État doit renforcer les maillages territoriaux pour éviter que les patients éloignés des grands centres hospitaliers soient exclus des traitements et des essais cliniques.

Renforcer la compétitivité européenne Face à des États-Unis plus rapides dans l’approbation des innovations, l’Europe doit redevenir un leader. Cela passe par des incitations fortes pour attirer et soutenir les entreprises innovantes sur notre territoire.

Notre étude propose des pistes concrètes pour relever ces défis :

  • Mettre en place une stratégie nationale d’organisation des soins.
  • Uniformiser et accélérer les certifications des centres de référence.
  • Soutenir financièrement et structurellement les hôpitaux et laboratoires.
     

Lisez notre étude pour découvrir comment nous pouvons construire un système de santé résilient et innovant, prêt à accueillir les traitements de demain.