Les 7 000 maladies rares (maladies qui touchent moins d'une personne sur 2 000) répertoriées à ce jour trouvent à plus de 80 % leur origine dans des "bugs" génétiques (erreurs de transcription, de codage...).
Les questions éthiques évoluent sous l'effet des transformations technico-économiques et scientifiques, des modifications des attentes des citoyens et des comportements des parties prenantes.
Les innovations thérapeutiques reposent de moins en moins souvent sur les molécules issues de la synthèse chimique : elles sont désormais majoritairement d'origine biologique.
Les données de santé qualifiées couplées à l'intelligence artificielle (IA) permettront d'améliorer les diagnostics et les choix de traitement, l'utilisation de données de vie réelle pour transformer le développement, l'évaluation et le suivi des innovations.
Le modèle économique du médicament est celui d'un long, coûteux et très risqué parcours de recherche et développement. La diversification des mécanismes de fixation de ces prix a pour objectif de s'adapter aux profils des innovations et concilier accès et efficience.
La mesure de la qualité deviendra décisive dans le pilotage des organisations et des pratiques : qualité des soins, des prises en charge, des parcours, qualité des actes et des produits de santé, qualité de vie des patients.
L'efficience a une définition économique : le rapport du coût à l'efficacité. Mener cette action est donc indispensable à la pérennité du système de santé.
