Comment se décide une autorisation de mise sur le marché (AMM) ?

L'AMM garantit la qualité, la sécurité et l'efficacité du médicament

L’AMM est la garantie que le médicament possède un profil de qualité, de sécurité et d’efficacité satisfaisant et qu’il peut être mis à disposition dans des conditions d’utilisations précises. Aucune considération économique n’est prise en compte dans la procédure d’AMM.

Les données scientifiques issues des phases recherche et développement sont compilées par le laboratoire pharmaceutique dans un dossier d’AMM déposé auprès de l’autorité compétente nationale – l’ANSM en France – ou européenne – l’Agence Européenne du Médicament (EMA) dans l’Union européenne.

Le dossier d’AMM comporte plusieurs parties dont la structure est harmonisée au niveau international pour faciliter la compilation des données et leur évaluation par les autorités :

• La partie Qualité renseigne tous les aspects liés à la fabrication industrielle du médicament : principalement la production des matières premières, du produit fini, et les procédures de contrôle mises en place pour garantir une parfaite reproductibilité du procédé de fabrication.
• La partie Sécurité compile les études conduites lors du développement préclinique, c’est à dire les données de comportement in vivo dans l’organisme non humain du médicament : pharmacologie, toxicologie et pharmacocinétique principalement.
• La partie Efficacité correspond à l’ensemble des résultats des études cliniques, menées sur l’Homme sain et ou malade, qui permettent de définir les conditions exactes de l’utilisation du médicament et d’établir le rapport bénéfice / risque qui doit être favorable en vue de son utilisation commerciale.

Ces trois parties techniques sont accompagnées d’éléments d’aides à l’utilisation du médicament par les médecins et les patients que sont le Résumé des Caractéristiques du Produit (RCP), la notice patient et les informations d’étiquetage.

Les procédures d’AMM

En France et en Europe, l’évaluation de données du dossier d’AMM est effectuée par les autorités compétentes selon des procédures d’accès au marché définies très précisément dans la réglementation européenne du médicament mise initialement en place en 1965.

Pour les nouveaux médicaments destinés à être commercialisés dans plusieurs pays, l'accès au marché est communautaire dans l’Union européenne, depuis le 1er janvier 1998, soit par la voie de la procédure centralisée (définie dans le Règlement n°2309/93/CEE modifiée par le Règlement n°726/2004/CEE), soit par la voie de la procédure de reconnaissance mutuelle (prévue dans la Directive 2001/83/CE modifiée par la Directive 2004/27/CE) et depuis octobre 2005 par la voie de la procédure décentralisée (prévue dans la Directive 2004/27/CE).

• La procédure centralisée, qui est obligatoire pour les médicaments issus des biotechnologies, et optionnelle pour les nouvelles substances actives, porte sur une autorisation valable d’emblée pour tous les pays membres de l'Union Européenne. Le laboratoire dépose son dossier auprès de l'Agence Européenne du Médicaments (EMA) basée à Londres.
• Dans la procédure de reconnaissance mutuelle, le laboratoire dépose son dossier auprès de l’autorité nationale compétente de l'un des Etats membres. Une fois l'autorisation initiale accordée dans cet Etat membre, elle peut être étendue aux autres Etats membres.
• Lors de la procédure décentralisée, le laboratoire dépose son dossier simultanément auprès des autorités de tous les Etats membres. L’évaluation est menée par un état choisi comme Etat membre de référence. Si l’autorisation est accordée, elle l’est dans les autres Etats membres en même temps.

La procédure nationale est de moins en moins utilisée : elle ne s'applique qu'à des demandes de mise sur le marché de médicament limitées au territoire national, ce qui représente un nombre limité de médicaments. Elle continue par ailleurs à s’appliquer pour la maintenance des AMM historiquement délivrées au niveau national.

L’Autorisation Temporaire d'Utilisation

Dans certaines circonstances exceptionnelles, certains médicaments peuvent être mis à disposition avant leur commercialisation pour une durée limitée avec un suivi particulier des patients, à condition qu'ils soient destinés à traiter des maladies graves ou rares en l’absence d’autre traitement reconnu et prescrits par des médecins spécialistes en milieu hospitalier. Cette mise à disposition avant l’AMM correspond à l'Autorisation Temporaire d'Utilisation (ATU) délivrée par l'ANSM.

Le rôle de l'ANSM dans la délivrance de l'AMM

L'ANSM (anciennement l'AFSSAPS) a été créée par la loi du 1er juillet 1998 instituant un dispositif de veille et de sécurité sanitaire. Elle a pour mission essentielle d’évaluer les bénéfices et les risques liés à l’utilisation des produits de santé.

En charge de la Santé Publique, l'État est le garant de la mise à disposition de médicaments dont la qualité, la sécurité et l'efficacité ont été reconnues par l'Autorisation de Mise sur le Marché.

Le Ministère en charge de la Santé délègue cette responsabilité à l'ANSM.
L'ANSM est chargée de l'évaluation, du contrôle et de l'inspection de l’ensemble des produits de santé destinés à l’homme, dont le médicament en premier lieu. Elle a aussi une mission de vigilance sanitaire concernant ces produits.

L'ANSM exerce des activités de contrôle en laboratoire et conduit des inspections sur les sites de fabrication  et de recherche. Par ailleurs, elle mène des actions d'information auprès des professionnels de santé et du public pour améliorer le bon usage des produits de santé.

L'ANSM possède cinq missions principales :

• Garantir la sécurité la qualité et le bon usage des produits de santé. Elle étudie et expertise en permanence les données qui modifient la connaissance des produits de santé. C'est l'Agence qui se prononce sur les demandes d'autorisation de mise sur le marché. Elle est aussi en charge de la pharmacovigilance ;
• Donner un avis scientifique aux laboratoires pour le développement de nouvelles molécules ;
• Contrôler les « bonnes pratiques de fabrication » ;
• Participer à la rédaction et à l'évaluation des recommandations européennes en matière de développement des médicaments et diffuser des informations sur les décisions qu’elle prend.
• Informer sur le médicament et le bon usage des produits de santé.

L'ANSM est composée de 11 commissions dont pour le médicament :

• Commission d'autorisation de mise sur le marché
• Commission de pharmacovigilance
• Commission chargée du contrôle de la publicité et de la diffusion des recommandations sur le bon usage des médicaments
• Commission des stupéfiants et psychotropes