Tribune - Un nouveau plan national maladies rares : l’occasion d’agir pour stimuler l’innovation

A l’occasion de la journée internationale des maladies rares, le 28 février, le gouvernement a annoncé la mise en place de groupes de travail pour un quatrième Plan national maladies rares (PNMR4 2024-2028) centré sur les thérapies. Une très bonne nouvelle pour accélérer le développement et la mise à disposition des nouveaux traitements dont ont besoin les patients. A condition bien sûr d’intégrer dans sa construction l’ensemble des acteurs.

Pour un pilotage interministériel

Pour faire face à ce défi colossal d’innovation, les entreprises du médicament doivent être rapidement intégrées en tant que partie prenante.  

Il semble impératif que ce plan soit interministériel et mobilise le ministère de l’Économie, des Finances et de la Souveraineté industrielle et numérique, en plus des deux ministères déjà impliqués : celui de la Santé et de la Prévention, et celui de l’Enseignement supérieur, de la Recherche et de l’Innovation. Cela permettrait de s’assurer d’un nécessaire alignement des enjeux patients, scientifiques et des enjeux de financement et d’innovation.

Par ailleurs, la mise à disposition de nouveaux médicaments pour les maladies rares est un défi de santé publique majeur et il est essentiel que ce Plan prenne en compte les spécificités liées à leur développement confronté à des limites méthodologiques en lien notamment avec les effectifs limités dans les essais cliniques. Les modalités d'évaluation pour les médicaments orphelins méritent d’être revues pour accompagner les mesures incitatives développées au niveau européen.

Un cadre européen qui doit favoriser l’innovation

Avec le lancement en 2005 du premier Plan National Maladies Rares, la France a été pionnière en Europe dans le domaine des maladies orphelines. Plus encore, elle est à l’origine de l’adoption en décembre 1999 d’un règlement européen orphelin qui a constitué une véritable incitation au développement et à la mise sur le marché des médicaments destinés à prévenir ou diagnostiquer les maladies rares. Car dans le cas des maladies rares, la dynamique de recherche ne peut se faire qu’à l’échelle européenne. Sans ce règlement, on estime ainsi que 44 % des produits orphelins approuvés à ce jour n'auraient probablement pas pu être développés, et qu’environ 2 millions de patients européens n'auraient pas eu accès à un traitement.

Dans le cadre de la nouvelle législation pharmaceutique européenne, ce règlement orphelin est en cours de révision et la commission européenne annoncera fin mars 2023 le texte final retenu. Il est essentiel que celui-ci soit favorable à l’innovation et qu’il ne conduise pas à une perte d’attractivité supplémentaire pour l’Europe.

Ce règlement est une réussite de l'UE, qui a permis de fournir des traitements à 6,3 millions de patients atteints de maladies rares. Les incitations et les protections existantes en matière de propriété intellectuelle restent essentielles. Les réduire ou les restreindre aurait un impact négatif sur l'innovation et il est stratégique pour l’Europe de préserver un cadre incitatif. Sans lui, l’Europe se priverait d’un outil indispensable à l’innovation au bénéfice des patients et à sa compétitivité industrielle.