Hybrid 2024 : "Les prochaines générations de thérapies géniques et cellulaires"

Dès leur conception, ces deux journées ont été coconstruites sur la base d’un échange entre chercheurs académiques, industriels et représentants des biotechs afin de croiser les thématiques d’excellence de la recherche académique avec les attentes et besoins industriels en termes de recherche et d’innovation sur un domaine cible d’innovations majeures : les futures générations de thérapies géniques et cellulaires.

Les enjeux autour des futurs thérapies géniques et cellulaires

Le programme de ces deux journées a donc été structuré selon les défis collectivement identifiés, en mettant l’accent sur les points d’excellence du tissu français de recherche et d’innovation en 4 sessions concernant :

• Thérapies géniques : les challenges associés au transfert de matériel génétique : comment accroitre l’efficacité des vecteurs pour le transport, le transfert et la délivrance du matériel génétique ?  Quelles stratégies pour les outils d’édition de génome, comment améliorer leur spécificité, étendre leurs usages ?
   
• La réalisation de vecteurs porteurs du matériel génétique à transférer n’est aujourd’hui pas efficiente laissant de nombreuses vecteurs « vides » comment s’assurer d’une meilleure intégration du matériel génétique en leur sein ?
• L’étape de purification de ces vecteurs constitue également un point dur puisque 70% des vecteurs sont perdus lors de cette étape. Comment rendre cette étape plus efficace et réduire les couts financiers, environnementaux… liés à leur production.
• Comment rendre la délivrance du matériel génétique par les vecteurs plus efficaces ?
• Quels usages des outils d’édition de génome et comment sécuriser leur utilisation, s’assurer que les modifications génétiques se feront à l’endroit voulu et uniquement à cet endroit ?
   
• Les challenges associés à l’usage des acides nucléiques. Des vaccins prophylactiques, destinés à prévenir des infections, aux vaccins thérapeutiques, quelles sont les perspectives offertes par les ARN. Quels sont également les défis et barrières associés à leur utilisation : durée de conservation, voie d'administration, ciblage, etc.
   
• Les challenges associés aux thérapies géniques portés par des cellulaires immunitaires, les CAR-T. 2017, la FDA approuvé la première thérapie génique à base de cellules CAR dans le traitement de la leucémie, depuis les recherches publics et privés dans ce domaine se multiplient et de nouvelles générations de cellules CAR se développent.
• Comment optimiser les effets de cette nouvelle approche thérapeutique ? Quel rôle joue l'environnement tumoral dans l’efficacité de ces approches ? et comment prédire son efficacité, évaluer la toxicité ?
• Comment en étendre les utilisations au-delà des cancers dits liquides pour traiter les tumeurs solides ?
• Au-delà du cancer, quelles sont les perspectives offertes ?
   
• Thérapies cellulaires et au-delà. Partant des diverses applications thérapeutiques des thérapies cellulaires et des approches visant à favoriser leurs utilisations cliniques des thérapies cellulaires (caractérisation, d’universalisation etc), la découverte, les propriétés et les usages potentiels des exosomes seront explicités. Comment tirer pleinement parti du couplage entre l'effet thérapeutique et les capacités de vectorisation qu’offrent ces organites que sont les exosomes.