Deuxième édition d'Hybrid : "Les prochaines générations de thérapies géniques et cellulaires"

La recherche constitue le premier maillon d’une économie fondée sur la connaissance, ses avancées et découvertes sont à la source de progrès et d’innovations. Son importance stratégique en fait un puissant facteur d’attractivité et le socle d’un tissu industriel dynamique. Une recherche d’excellence, un maillage de collaborations efficace et des moyens croissants sont les conditions indispensables du développement du processus d’innovation en France.

Thérapies géniques et cellulaires : de quoi s’agit-il ?

Une analyse prospective menée récemment par le Leem révèle que les biothérapies représentent 40% des approbations récentes de médicaments et que les biothérapies s’installent durablement dans l’arsenal thérapeutique.

Si les thérapies à base d’anticorps constituent la grande majorité de ces biothérapies (70%), les thérapies dites cellulaires et géniques, et à base d’oligonucléotides émergent et les développements en cours adressent d’ores et déjà la quasi-totalité des différentes aires thérapeutiques.

Les thérapies géniques et cellulaires concernent des produits pharmaceutiques basés sur des composants issus de l’organisme humain (cellules, gènes, tissus).

La thérapie cellulaire consiste à greffer des cellules (cellules souches embryonnaires ou cellules adultes reprogrammées dites pluripotentes) afin de restaurer la fonction d’un tissu ou d’un organe. Dans la continuité de ces thérapies, les exosomes, petites vésicules extra-cellulaire libérées par les cellules font l’objet de recherches exploratoires pour les capacités thérapeutiques qu’elles pourraient offrir.  

La thérapie génique consiste à introduire du matériel génétique afin de suppléer, réparer, éliminer ou bloquer un gène altéré.

Parfois, thérapies cellulaires et géniques se combinent et utilisent des cellules pour médier des géniques, conférant ainsi aux cellules modifiées des propriétés thérapeutiques originales. L’exemple le plus emblématique concerne les CAR-T qui repose sur la modification génétique de lymphocytes T afin de les rendre capable de reconnaitre et détruire des cellules cancéreuses.

Pour réaliser ces modifications génétiques, le matériel génétique doit pouvoir être introduit et adressé au cœur de la cellule : c’est le choix du vecteur qui doit être capable d’intégrer le matériel souhaité et après purification pouvoir être adressé au bon endroit pour être transféré, des étapes dont les rendements exigent de nombreuses recherches.

Le transfert de ce matériel génétique doit être précis et/ou stable. Les outils d’édition de génome, tel que CrispR-Cas9 encore appelé ciseaux moléculaires, ouvrent des perspectives intéressantes de par leur simplicité d’usage mais la précision de cette étape essentielle pose encore un certain nombre de défis scientifiques.

Plus récemment des thérapies à base d’ARN ou de fragments d’ARN se développent pour activer, empêcher la production d’une protéine.

Les verrous scientifiques soulevées par ces différentes approches thérapeutiques actuelles ou à venir seront discutées lors des Hybrid.